Geeniterapiahoitojen matka markkinoille

Teksti: HEIKKI TURUNEN

Geenitekniikan alalla tapahtui viime vuonna vähemmälle uutisoinnille jäänyt läpimurto. Yhdysvalloissa lääketurvallisuudesta vastaava virasto (FDA) antoi ensimmäistä kertaa perinnöllisen sairauden hoitoon tarkoitetulle geeniterapialle Luxturnalle myyntiluvan. Luxturna, on tarkoitettu Leberin synnynnäisen amauroosin (LCA) tietyn geneettisen muodon hoitoon. LCA on näkökyvyn etenevää heikkenemistä aiheuttava perinnöllinen oireyhtymä, joka ilmenee lapsilla pian syntymän jälkeen ja johtaa aikuisiällä lähes täydelliseen sokeuteen. Luxturna-geeniterapian myötä potilailla on nyt mahdollisuus parantua sairaudesta, johon ei ennen ollut hoitokeinoja.

Jatka lukemista ”Geeniterapiahoitojen matka markkinoille”

Synteettinen biologia ja genominmuokkaus herättävät eettisiä kysymyksiä

Teksti: MARKO AHTEENSUU, kuva: SUSANNA NIINIÖ

Tämä kirjoitus perustuu osin haastattelukysymyksiin, jotka toimittaja Anna Kuusela esitti minulle genominmuokkauksen ja synteettisen biologian etiikkaan liittyen. Haastattelu julkaistiin Turun Sanomien Tiede-osiossa sunnuntaina 15.5.2016.

Mitä synteettinen biologia on?

Synteettinen biologia on useita tieteenaloja (molekyylibiologia, genetiikka, kemia, fysiikka, tietojärjestelmätiede ja insinööritieteet) yhdistävä tutkimusala, jossa sovelletaan insinööritieteellistä suunnittelu- ja rakennustapaa biologiaan. Se mahdollistaa täysin uudenlaisten ominaisuuksien sekä toimintojen mallintamisen ja toteuttamisen. Synteettisessä biologiassa otetaan taas yksi askel edemmäs organismien ja elämän prosessien tutkimisesta ja kuvailusta niiden aktiiviseen sekä tarkkaan muokkaamiseen – jopa rakentamiseen.

Suuren yleisön tietoisuuteen synteettinen biologia tuli Craig Venterin johtaman tutkimusryhmän tutkimuksen (Gibson DG ym. 2010 Science 329[52]: 52–56) laajan mediaraportoinnin kautta vuonna 2010. Tutkimuksessa Mycoplasma mycoides -bakteerin genomi (eli koko perimä) rakennettiin uudelleen, jonka jälkeen se siirrettiin Mycoplasma capricolum -bakteeriin, josta perintöaines oli puolestaan poistettu. Näin syntyi monistumiskykyinen, osittain synteettinen bakteeri, jonka tutkimusryhmä nimesi Mycoplasma mycoides JCVI-syn1.0:ksi.

Jatka lukemista ”Synteettinen biologia ja genominmuokkaus herättävät eettisiä kysymyksiä”