Instituutin Juli Mansnérus väitteli Helsingin yliopistolla 23.9.2016 pitkälle kehitettyjen terapioiden kaupallistamisesta.
Paljon onnea Juli väitöksestä!
Tiedote:
Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet (advanced therapy medical products=ATMP eli ATMP-valmisteet) ovat heterogeeninen luokka solu- tai geeniterapiaan tai kudosmuokkaukseen perustuvia modernin bioteknologian lääkevalmisteita. ATMP-valmisteet mahdollistavat uudenlaisia hoitomuotoja useisiin sairauksiin tai vammoihin, joiden parantamiseksi muut hoitovaihtoehdot ovat riittämättömiä. ATMP-valmisteiden pakollinen, keskitetty myyntilupamenettely luotiin Euroopan Parlamentin ja Neuvoston asetuksella EY 1394/2007 (ATMP-asetus). Kuitenkin vain 6 ATMP-valmistetta on saatettu markkinoille tämän menettelyn kautta ja näistä enää 4 on markkinoilla.
Mansnéruksen mukaan lainsäätäjien ja lääkeviranomaisten on mietittävä ratkaisuja ATMP-valmisteilla harjoitettavan lääketutkimuksen edellytysten parantamiseksi ja markkinoille saattamisen helpottamiseksi potilasturvallisuusnäkökulmat huomioiden. Tutkimuksen tavoitteena on analysoida ATMP-asetuksen hyötyjä ja rajoituksia ATMP-valmisteita kehittävien pienten ja keskisuurten yritysten sekä voittoa tavoittelemattomien toimijoiden (kuten akateemisten tutkimusryhmien) kannalta. Tutkimus selvittää onko ATMP-valmisteiden sääntely toteutettu tarkoituksenmukaisella tavalla sen tavoitteisiin nähden.
Tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on selvittää johtuuko ATMP-valmisteiden vähäisyys markkinoilla kyseisten valmisteiden ominaisuuksista vai vaikeuttavatko jotkin muut tekijät niiden markkinoille pääsyä. ATMP-sääntelyn pääasialliset tavoitteet ovat sisämarkkinoiden edistäminen ja kansanterveyden turvaaminen sekä teknologiateollisuuden tukeminen. Ne seuraavat suoraan EU:n sisämarkkinatoimivallasta sekä toimivallasta kansanterveyden ja teknologiapolitiikan alalla. EU:n toimivaltaa ATMP-valmisteiden sääntelyssä rajoittaa kuitenkin velvollisuus kunnioittaa jäsenvaltion identiteettiä. Ihmisalkioperäiseen kantasolututkimukseen perustuvia kehitteillä olevia ATMP-valmisteita tarkastellaan esimerkkinä ATMP-valmisteista, jotka kohtaavat tältä osin erityisiä oikeudellisia ja eettisiä haasteita.
Erityisesti seuraavia toimenpiteitä esitetään ATMP-valmisteiden markkinoille pääsyn edellytysten ja potilasturvallisuuden parantamiseksi: riskiperusteisten lähestymistapojen edistäminen kliinisissä lääketutkimuksissa ja hyvän valmistustavan (GMP) mukaisessa valmistuksessa; ATMP-asetuksen virtaviivaistaminen erityisesti ATMP-luokitusten ja nk. sairaalapoikkeuksen edellytysten harmonisoimiseksi; myyntilupahakemusprosessin yksinkertaistaminen sekä riskiperusteisten kehityspolkujen edistäminen.